Vào thứ Năm, Cục Dược và Thực Phẩm Hoa Kỳ đã quyết định có thể sẽ có tác động lớn đến lĩnh vực nghiên cứu bệnh Alzheimer. Cơ quan này đã công bố một sự chấp thuận truyền thống đầy đủ của thuốc Leqembi, được phát triển bởi các công ty Eisai và Biogen. Thuốc này là thuốc đầu tiên của lớp này được nhận được sự chấp thuận này và được dùng để chậm lại quá trình suy giảm não.
Leqembi là một trong những thuốc dựa trên antibody nhắm mục tiêu amyloid beta, một protein có vai trò quan trọng trong bệnh Alzheimer. Ở những người bị bệnh, một hình dạng không đúng của amyloid tích tụ trong não trong thời gian dài, gây ra sự phát triển của các tế bào cứng cố gọi là sỏi. Những sỏi này, cùng với tích tụ của một protein không đúng hình dạng khác có tên là tau, được nghĩ là giúp dần dần phá hủy não. Bằng cách phân hủy hoặc ngăn chặn sự hình thành của sỏi, những thuốc này có thể ngăn chặn hoặc chậm lại suy giảm trí nhớ của người bệnh.
Vào tháng Giêng năm 2023, Cục Dược đã công bố một sự chấp thuận nhanh chóng của Leqembi. Loại chấp thuận này cho phép các công ty chỉ cung cấp bằng chứng gián tiếp rằng thuốc của họ sẽ có ý nghĩa hữu ích với bệnh nhân – trong trường hợp này, giảm số lượng sỏi amyloid. Nhưng các công ty vẫn cần thu thập dữ liệu và cuối cùng xác nhận lợi ích chẩn đoán của thuốc để nhận được sự chấp thuận truyền thống. Và có vẻ như Leqembi đã đáp ứng được tiêu chuẩn này.
Sự chấp thuận truyền thống của Leqembi sẽ bỏ qua một tranh cãi liên quan đến những thuốc chống amyloid này. Vào tháng Sáu năm 2021, Cục Dược đã công bố một sự chấp thuận nhanh chóng cho thuốc Aduhelm, cũng được phát triển bởi Biogen và Eisai. Dữ liệu hỗ trợ sự chấp thuận của Aduhelm rất yếu và nhiều chuyên gia bên ngoài (bao gồm hầu hết những người được Cục Dược bổ nhiệm để làm lãnh đạo cơ quan) phản đối quyết định này. Cuối cùng, Medicare quyết định sẽ không thường xuyên bao gồm Aduhelm và các thuốc tương tự được chấp thuận nhanh chóng cho đến khi có bằng chứng rõ ràng về lợi ích của nó được thu thập. Cục Dược sau đó bị phản đối mạnh mẽ bởi những nhà lập pháp về việc chấp thuận bất thường của thuốc, và nhà sản xuất thuốc đã hoãn lại kế hoạch để tìm kiếm sự chấp thuận ở những nơi khác.
Mặc dù Aduhelm có thể không bao giờ nhận được sự chấp thuận và bảo hiểm thường xuyên của Cục Dược, chính sách Medicare mới sẽ bây giờ không còn áp dụng cho Leqembi. Giá danh sách hiện tại của thuốc ($26.000 một năm) cũng là một nửa so với giá ban đầu của Aduhelm, một yếu tố khác gây ra sự phản đối rộng rãi của thuốc đó. Tuy nhiên, một số nhà nghiên cứu vẫn tiếp tục tranh luận rằng lợi ích chẩn đoán của Leqembi có thể quá nhỏ để bệnh nhân và bác sĩ có thể rất hào hứng về thời điểm này. Nhưng lớp thuốc này có vẻ đang cải thiện. Sớm hơn tháng này, donanemab của Eli Lilly cung cấp k
Ngày hôm nay, đã được thông báo rằng Cơ quan an toàn thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép đầy đủ cho thuốc chống amyloid pioglitazone (Actimmune), một loại thuốc bổ sung biệt lệ cho bệnh Alzheimer.
Actimmune có ảnh hưởng đến quá trình của bệnh Alzheimer, trong đó các chất axit amin ngoài tuổi tác biến thành axit amin không cần thiết. Đây là lần đầu tiên FDA cấp phép đầy đủ cho một loại thuốc bổ sung biệt lệ chống amyloid dành cho bệnh Alzheimer.
Thuốc chống amyloid Actimmune cung cấp các tính năng hữu ích của bệnh Alzheimer, trừ khi các bệnh nhân có một trong những viêm đường hô hấp hoặc biểu mô hạt nhân gây bệnh khác.
Để được cấp phép của FDA, thuốc này đã được kiểm tra rộng rãi bằng một nghiên cứu của nhóm 922 bệnh nhân chịu biểu quang Alzheimer. Kết quả của nghiên cứu đã cho thấy rằng các bệnh nhân đã sử dụng thuốc này đã thấy sự khỏe mạnh và sự mạnh mẽ hơn trong việc điều trị lâm sàng.
Tuy nhiên, hãy lưu ý rằng mặc dù FDA đã cấp phép thuốc này đầy đủ, điều này không đảm bảo rằng thuốc này sẽ được khuyến khích lên đường trong việc điều trị bệnh nhân Alzheimer. Việc sử dụng thuốc phải đối chiếu và sử dụng điều trị tốt nhất với quyết định của các bác sĩ chuyên khoa.
Với sự cấp phép của FDA này, chúng ta hy vọng rằng thuốc sẽ giúp cho bệnh nhân Alzheimer trên toàn thế giới giảm đi triệt để trận động và giảm đau đớn của bệnh mình đang chịu đựng.